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确定突变基因后,才能使用CRISPR-CAS9试剂将突变的基因剪切掉,然后**正常的基因片段,之后还要采取造血干细胞做细胞实验,确定无误后才能开始治疗。
到时候,需要从他体内分离出造血干细胞,然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑,再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内,逐渐转换成正常的血红蛋白,从而达到治疗效果。
由于是自体骨髓移植,所以不存在排异反应,并发症很轻,一般不会有明显的感染和出血,以及移植物抗宿主病。
所以最难的还是基因药物这块,只要研发出来,后续的治疗还是相当有把握的。
萨勒曼听了进展以后,心情舒缓了一点,没有那么焦躁了。
口中的鹅肝似乎又恢复了美味,吃起来也有滋有味了。
接下来,他只能是每个星期就打电话问候一下,询问下最新进展。
除此以外,也做不了什么。
反正一千万美金已经打到三清账上了,只能相信对方会全力以赴,然后安静如鸡地等待。
不过这个千万美金并不是治疗费,而是以赞助费的名义打款的。
又过了一个月时间,萨勒曼王子终于等到了好消息。
“基因药物已经研发成功,细胞实验非常完美,已经达到了临床应用的地步,可以过来进行治疗了。”
萨勒曼王子接到这个电话的时候,差