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可以说是达到世界领先水平。”
“什么意思？郑教授，你说点我能听懂的。”于问好有些急了。
“好好，简单点说，就是它对慢粒患者很有效，不通过骨髓移植，也有治愈的功能。”郑教授说，“我手上就有几个病例，他们服用这个药之后，现在已经能正常工作和生活了。”
“不移植就可以治愈？真的有这样的事情？那也太好了！”于问好叫道。
“这个药不简单啊，2021年3月，被CDE纳入突破性治疗药物。2019年
wap.bΙＱμＧètν.net7月获得美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究，临床试验到现在连续四年，入选美国血液学会年会口头报告，并荣获2019ASH年会最佳研究的提名。
“2020年5月，他们接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格，也获得了欧洲孤儿药资格……”
“孤儿药，那就是对小孩子特别有效对不对？”于问好急急地打断郑教授的话。
郑教授忍不住笑了起来，他说：
“不要字面理解，孤儿药不是给孤儿用的药，而是指罕见药，用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，一般制药企业很少会投入研发，因此这些药被形象地称为‘孤儿药’。”
于问好嘿嘿地笑着，他马上想到了，问：“那是不是很贵？”
“对，孤儿药都不便宜，市场小，研发投入大，肯定不会便宜，国外还有一剂几百万